VECTORES

VECTORES NO VIRALES:

LIPOSOMA: funcionamiento en base a propiedades de carga eléctrica.

-ADN a insertar (-) X fosfatos de la doble hélice

-lípidos catiónicos o liposoma (vector) (+)

-célula (-) X ácido siálico presente en su superficie

Lípidos (+) + ADN (-)

Liposoma con ADN (+) + membrana celular (-)

Penetra ADN dentro del liposoma, el vector se une

a los fosfolípidos de membrana y se libera el ADN

Por lo tanto el DNA evita la degradación por lisosomas celulares

LIPOSOMA SE EMPLEA EN:

Tx. Fibrosis quística defecto gen CFTR que codifica proteína que mantiene libre de moco tubos aéreos de pulmones.

ADN a insertar: uno que codifique gen CFTR

liposoma catiónico a utilizar: DC-chol/DOPE

Cél. Diana: cél. tracto respiratorio.

R: se impide signos de inflamación o necrosis en el tejido característicos de la enfermedad.

 TRANSFERENCIA DE GENES MEDIANTE RECEPTORES: En este caso al ADN a insertar se le adiciona un ligante (moléculas reconocidas por receptores específicos/tipo celular elegido) y un fusiógenos para evitar su degradación por el lisosoma celular.

 ADN + ligantes

 ADN penetra X endocitosis

 unión endosoma + lisosoma evitada por fusiógenos

 ADN entra al núcleo durante la división celular.

TRANSFERENCIA DE GENES MEDIANTE RECEPTORES se emplea en: El tratamiento de la hipercolesterolemia

Problema de hipercolesterolemia: gen codificador de receptores LDL

ADN a insertar: Codificador de receptores para LDL

Ligando: ASOR-PL

Receptor ASGPr (hígado)

R: colesterol en suero sanguíneo

Este método a diferencia del liposoma va dirigido contra una célula específica por medio del reconocimiento ligando/receptor.

 INYECCIONES DE DNA DESNUDO: Por este método el ADN o ARN puro circular y cerrado covalentemente es directamente inyectado dentro del tejido deseado.

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