Terapia Genica

La terapia génica

Existen enfermedades graves e incurables cuya causa es un solo gen defectuoso. Este gen ocasiona que un órgano o un tipo de célula sea incapaz de funcionar normalmente. La terapia genica es una herramienta que aisla la versión normal del gen, hace muchas copias de este y lo inserta en las células, lo cual pareciera increíble, pero esto se viene haciendo desde 1990.

Aunque esta herramienta científica, a dado mucho de que hablar, ya que así como ha salvado vidas, también las ha quitado, pienso qué gracias a ella, las personas que tienen enfermedades incurables, ahora tienen esperanza, ya que es un avance tecnológico tan grande que ha permitido curar leucemias

Hoy en dia, la terapia génica es mas una promesa terapéutica que una realidad aunque se lleven a cabo ya muchos ensayos clínicos con muy buenos resultados.

Los elementos clave para desarrollar un protocolo de terapia génica son, fundamentalmente, los vectores de transferencia que portan el “gen terapéutico” y las células diana que son aquellas que van a recibir el gen. Aunque evidentemente las cosas no son tan simples como parecen. Las dificultades no van sólo de impedimentos metodológicos sino que también las distintas patologías a tratar tienen peculiaridades muy especificas que condicionan, en general, los protocolos de terapia génica que los hace sumamente particulares. Por si esto fuera poco cada paciente como individuo poblacional responde como tal, de forma indiividualizada y aveces radicalmente diferente a otro, aún padeciendo la misma patología y utilizando el mismo protocolo establecido al efecto. Todo esto condiciona en gran medida los protocolos de terapia génica especialmente en lo que respecta a la optimización de una buena relación beneficio/riesgo.

Avances buenos

Riesgos de la terapia génica

Aunque parece relativamente sencillo introducir un gen en un organismo gracias a las técnicas de ingeniería genética de las que hoy disponemos, la cuestión es que la naturaleza vela por el mantenimiento de su patrimonio genético.

Los riesgos que se derivan de la aplicación de un protocolo de terapia génica emanan siempre del vector bien porque este tiene efectos adversos, ya que afecta y llega a la línea germinal (células reproductoras) del individuo.

La experiencia acumulada de los distintos estudios de investigación básica preclínica en modelos animales y cultivos celulares asi como en estudios en curso de fases clínicas, han demostrado que los vectores virales al inferir de forma directa en el patrimonio genético de la celula pueden provocar efectos adversos muy graves, graves y moderados. Esto es asi por los propios mecanismos de defensa que la naturaleza y el individuo disponen para rechazar y enfrentarsse a una agresión contra el material genético que es, en definitiva el control de todas y cada una de las funciones fisiológicas e incluso la propia conservación de la especie. Es por tanto, que el panorama se presenta poco alentador pero no por eso imposible de abordar.

cabe aquí citar al Dr. French Andersen considerado el padre de la terapia génica:

“El campo de la terapia génica ha sido criticado por prometer mucho y dar poco en sus primeros 10 años de existencia. Pero la terapia génica, como toda nueva tecnología, tarda en desarrollarse y madurar. Y cada nueva tecnología, en distintos campos del conocimiento, tiene sus fallas y decepciones. Las esperanzas iniciales se ven frustradas por todos los ajustes y cambios necesarios que se requieren para alcanzar el éxito. La terapia génica alcanzará el éxito con el tiempo. Y es importante que lo haga, ya que ninguna otra área de la medicina promete tanto como alternativa para el tratamiento de muchas de las devastadoras enfermedades que aquejan actualmente a la humanidad”

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