PRODUCTOS DE TERAPIA GÉNICA APROBADOS POR LA FDA

PRODUCTOS DE TERAPIA GÉNICA APROBADOS POR LA FDA

Doménica Estefanía Peñafiel Carangui

Introducción:

La terapia génica hace referencia al uso de genes para el tratamiento y lucha de enfermedades, mediante esta técnica se puede reemplazar un gen que no funcione e introducir un gen bueno. En la actualidad se usa para tratar enfermedades para las cuales no existen tratamientos eficaces, pero aún se estudian las terapias para saber cuales realmente sirven y saber si los beneficios son mayores a los riesgos. Las principales aplicaciones de la terapia génica se enfocan en el tratamiento del cáncer, SIDA y artritis reumatoide, entre otras enfermedades que últimamente han sido estudiadas.

Desarrollo:

Luxturna:

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Es una terapia génica aprobada para uso en niños y adultos que poseen pérdida de visión y ceguera, se aplica directamente y se dirige a una enfermedad que fue causada por un gen específico. El gen RPE65 se relaciona con la distrofia de retina y puede causar una ceguera total.

Este medicamento se administra solamente a personas con células retinianas viables y su método de acción es liberar una copia normal del gen en estas células. Luxturna ha usado como vehículo, un virus adenoasociado de origen natural.

Zolgensma:

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Es una terapia génica aplicable a pacientes pediátricos que padecen atrofia muscular espinal (AME), la misma que es una enfermedad hereditaria poco frecuente y produce la pérdida progresiva de la fuerza muscular al afectarse las neuronas motoras de la médula espinal.

Los genes implicados son los SMN1 y SMN2 que codifican para la proteína SMN que es responsable de la función de las neuronas motoras. Pero con la intervención de la terapia génica, SMN2 actúa como modificador o regulador de la expresión de la enfermedad.  

Yescarta:

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Ha sido diseñado para tratar el linfoma de células B grandes cuando un paciente ya no responde a tratamienton convencionales, es una terapia de células T con un receptor antígeno quimérico llamado CAR-T, las mismas se encargan de reprogramar las propias células de sistema inmune y atacan a las células malignas. En general, los linfocitos se diseñan para atacar a células tumorales y se transfieren al paciente para crear un ejército de células que ataquen al cáncer.

Conclusión:

La terapia génica es una herramienta importante en la investigación médica, sobre todo para el control y tratamiento de enfermedades, pero en muchos de los casos se usa como última alternativa. Debe impulsarse el desarrollo de terapias innovadoras y no muy invasivas para el tratamiento de enfermedades y posteriormente realizar estudios para encontrar una cura ligada a la terapia.

Referencias:

1. Hirsch, L. (2020). ¿Qué es la terapia génica? - Nemours KidsHealth. Kids Health. https://kidshealth.org/es/parents/gene-therapy.html
2. Besante, I. (2019, 17 julio). La FDA aprueba terapia génica para atrofia muscular espinal. Genotipia. https://genotipia.com/genetica_medica_news/fda-atrofia-muscular-espinal/
3. Clínica Universidad de Navarra. (2020). Terapia génica. Tratamiento. https://www.cun.es/enfermedades-tratamientos/tratamientos/terapia-genica
4. Gemeon, G. (2021, 10 octubre). Segunda terapia génica contra el cáncer | GEMEON Estética Oncológica. GEMEON. https://gemeon.org/univadis-esviewarticleautorizada-por-la-fda-la-segunda-terapia-genica-contra-el-cancer-562779ug7nnk16ewgt9qulwgqcyikhd1mvpf0hdi5x7hapsojw43xgekto15zpkprzxpvnutm_sourceadhocutm_mediumemailu/

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