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Linea De Tiempo Terapia Genetica


Enviado por   •  7 de Enero de 2014  •  906 Palabras (4 Páginas)  •  943 Visitas

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disease?”(en español “¿Terapia génica para enfermedades genéticas humanas?”). En este paper se menciona por primera vez el concepto “terapia génica”.

1990's

El primer caso de terapia génica aprobado en los Estados Unidos tuvo lugar el 14 de septiembre de 1990, en el Instituto Nacional de Salud (NIH). Fue llevada a cabo en una niña de 4 años de edad llamada Ashanti DeSilva. Era un tratamiento para un defecto genético que le producía inmunodeficiencia.

Investigadores en Case Western Reserve University y de Copernicus Therapeutics son capaces de crear pequeños liposomas de 25 nm de diámetro capaces de transportar ADN a través de los poros en la membrana nuclear.

La anemia falciforme es tratada exitosamente en ratones.

En 1992 el doctor Claudio Bordignon trabajando en el Vita-Salute San Raffaele University, Milan, Italia desarrollo el primer procedimiento de terapia génica usando células madres hematopoieticas como vectores para entregar genes y corregir defectos genéticos. En 2002 este trabajo llevo a la publicación del primer tratamiento exitoso de terapia génica contra la deficiencia de adenosin deaminasa (SCID) o enfermedad de niños burbuja. Dos de los diez niños tratados desarrollaron una condición de tipo leucemia lo que llevó a cuestionar el tratamiento. Las pruebas clínicas se detuvieron temporalmente en 2002, pero se continuaron luego de una revisión reguladora del protocolo en los Estados Unidos, Reino Unido, Francia, Italia y Alemania.

En 1993 Andrew Gobea nació con SCID. Se obtuvieron células madre hematopoieticas desde la placenta de Andrew y del cordon umbilical inmediatamente después de nacer. Se utilizo un retrovirus para realizar la terapia génica ex vivo. Durante 4 años las células T de Andrew funcionaron produciendo la enzima ADA. Luego de este tiempo se requirió mas tratamiento.

En 1999 la muerte de Jesse Gelsinger en un experiment de terapia génica significó en un retroceso en la investigación en los Estados Unidos. La FDA suspendió gran cantidad de pruebas clínicas a la espera de una reevaluación de las prácticas y procedimientos éticos en el campo de estudio.

2003

En 2003 un grupo de investigadores de la Universidad de California, Los Angeles insertó genes en el cerebro usando liposomas envueltos en un polímero llamado polietilenglicol. La transferencia de los genes al cerebro es un acontecimiento importante dado que los virus son demasiado grandes para atravesar la barrera hematoencefálica. Este procedimiento tiene potencial para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson.

2006

Cientificos del Instituto Nacional de Salud (NIH), Estados Unidos trataron exitosamente el melanoma metastásico en dos pacientes usando células T killer genéticamente redirigidas para atacar células cancerígenas. Este estudio constituye una de las primeras demostraciones que la terapia génica puede ser efectiva en el tratamiento contra el cáncer.

En marzo del 2006 un grupo internacional de científicos anunciaron el exitoso uso de la

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