Terapia Genetica

Terapia genética

Introducción:

El desarrollo de la tecnología de la Ingeniería Genética, junto con los avances conceptuales realizados en Genética Molecular, Biología Celular y Genética Humana está revolucionando el campo de la terapéutica de las enfermedades hereditarias humanas. La causa común de todas ellas es una alteración en el material hereditario y, por tanto, la substitución del gen defectivo por su equivalente funcional se presenta como la vía idónea para eliminar globalmente los efectos metabólicos y alteraciones clínicas que acompañan a la mayor parte de dichas enfermedades.

El acceso directo al gen, la transferencia a un medio exógeno, la inserción en un genoma receptor y la regulación de su expresión constituyen sin duda, los requisitos previos de esta terapéutica "ideal". Es cierto que en los últimos diez años se ha avanzado mucho en genética humana. Continuamente se aíslan y caracterizan nuevos genes, se identifican nuevos loci, se incrementa exponencialmente el número de marcadores cromosómicos, puntos de referencia básicos para el cartografiado físico y genético del genoma humano. Sin embargo, aún queda mucho camino por recorrer.

Las bases bioquímicas de muchas enfermedades hereditarias son aun hoy poco claras, el control de la expresión de un gen fuera de su entorno es problemática y tampoco disponemos de los conocimientos suficientes para garantizar la supervivencia y replicación de las células transfretadas transferidas al organismo huésped.

Estadísticas de ensayos de la Terapia Genética en la actualidad:

En el momento actual se han descrito en la literatura 425 protocolos para realizar terapia génica en humanos y se han intervenido más de 3.400 pacientes en el mundo. El 70% de las terapias realizadas han sido para intervenir procesos neoplásicos, un 12 % sobre enfermedades infecciosas y un 9% sobre patologías unigénitas. Los métodos más utilizados como vectores son el retrovirus, los liposomas y los adenovirus.

http://laterapiagenica.blogspot.com.ar/2011/05/estadisticas-de-ensayos-de-la-terapia.html

Marco teórico:

• Definición de conceptos básicos:

Ciencia: Es el conjunto de conocimientos estructurados sistemáticamente. La ciencia es el conocimiento obtenido mediante la observación de patrones regulares, de razonamientos y de experimentación en ámbitos específicos, a partir de los cuales se generan preguntas, se construyen hipótesis, se deducen principios y se elaboran leyes generales y sistemas organizados por medio de un método científico.

Tecnología: Es el conjunto de conocimientos técnicos, ordenados científicamente, que permiten diseñar y crear bienes y servicios que facilitan la adaptación al medio ambiente y satisfacer tanto las necesidades esenciales como los deseos de la humanidad. Aunque hay muchas tecnologías muy diferentes entre sí, es frecuente usar el término en singular para referirse a una de ellas o al conjunto de todas.

Investigaciones científicas: Es un proceso que, mediante la aplicación del método científico, procura obtener información relevante y fidedigna (digna de fe y crédito), para entender, verificar, corregir o aplicar el conocimiento.

Para obtener algún resultado de manera clara y precisa es necesario aplicar algún tipo de investigación, la investigación esta muy ligada a los seres humanos, esta posee una serie de pasos para lograr el objetivo planteado o para llegar a la información solicitada. La investigación tiene como base el método científico y este es el método de estudio sistemático de la naturaleza que incluye las técnicas de observación, reglas para el razonamiento y la predicción, ideas sobre la experimentación planificada y los modos de comunicar los resultados experimentales y teóricos.

http://www.monografias.com/trabajos15/invest-cientifica/invest-cientifica.shtml#ixzz2hv2QF4GW

Genes: Son los ladrillos de la herencia. Pasan de padres a hijos y contienen las ‘’instrucciones’’ para producir proteínas; si este proceso no se dio correctamente o simplemente NO ocurre, se dan trastornos genéticos.

Terapia genética: Cuando hablamos de terapia genética nos referimos a una técnica experimental que utiliza los genes para tratar o prevenir enfermedades. Consiste en la inserción de gentes funcionales emergentes en el genoma de un individuo. Se realizan en las células y tejidos con el objetivo de tratar una enfermedad. Cabe destacar que aunque se tiene muchas esperanzas en esta técnica, aun es algo experimental; todavía está en desarrollo, motivo por el cual su aplicación se lleva a cabo de ensayos clínicos controlados, y para enfermedades de tipos severas o bien de tipo hereditario, pero hoy en día se planea para cualquier tipo de enfermedad. Las formas más comunes de terapia genética incluyen:

• Inserción de un gen normal con uno normal

• Reparación de un gen normal

• Alteración en el grado en el que se activa o se desactiva un gen.

Entre los criterios para elegir este tipo de terapia se encuentra:

• Enfermedades letales sin tratamiento.

• Enfermedades causadas por un único gen que ya está clonado.

• Enfermedades causadas por genes dañados

Tipos de terapia genética:

Terapia genética somática:

La TG somática busca introducir los genes a las células somáticas (esto es, todas las células del organismo que no son gametos o sus precursores), y así eliminar las consecuencias clínicas de una enfermedad genética heredada o adquirida. Las generaciones futuras no son afectadas porque el gen insertado no pasa a ellas.

• Terapia in vivo: la transformación celular tiene lugar dentro del paciente al que se le administra la terapia. Consiste en administrarle al paciente un gen a través de un vehículo (por ejemplo un virus), el cual debe localizar las células a infectar. El problema que presenta esta técnica es que es muy difícil conseguir que un vector localice a un único tipo de células.

• Terapia ex vivo: la transformación celular se lleva a cabo a partir

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