Metodos De Terapia Genica En Celulas Somaticas

METODOS DE TERAPIA GENICA EN CELULAS SOMATICAS

1.- TRATAMIENTO EX VIVO.

2.- TRATAMIENTO IN SITU.

3.- TRATAMIENTO IN VIVO.

4.- FORMACIÓN DE ORGANOIDES.

Actualmente se disponen de varias estrategias o métodos de Terapia Génica

en células somáticas: el tratamiento ex vivo, el tratamiento in vivo, el

tratamiento in situ y los organoides.

a)Tratamiento ex vivo.

La técnica más utilizada es la terapia ex vivo o fuera del cuerpo, la

cual consiste en extraer del paciente células con genes defectuosos e

introducirles en el laboratorio copias normales del ADN afectado, para luego

retornar al organismo estas células transformadas. Esta terapia suele utilizar

células sanguíneas porque muchos defectos genéticos alteran el funcionamiento

de uno u otro tipo de tales células. El problema es que las células sanguíneas

tienen una vida limitada, por lo que las células corregidas desaparecen poco a

poco y hay que realizar tratamientos periódicos con células corregidas.

Para solventar este problema se intenta trabajar con las células madre

precursoras de la médula ósea, que son células inmaduras que dan lugar a todas

las clases de células sanguíneas y que son las encargadas de reponerlas. Las

células precursoras se convierten así en las dianas ideales para la terapia

génica, ya que parecen ser inmortales y duran toda la vida del paciente.

Constituyen, por tanto, un depósito permanente de genes introducidos por

ingeniería genética.

Aunque se pueden obtener células precursoras de la médula ósea, no

resulta fácil introducir genes en ellas, ni conseguir que proliferen una vez

reintroducidas en el cuerpo. Pero este último problema admite solución. Se

están consiguiendo grandes avances en el aislamiento de las sustancias que el

cuerpo utiliza para provocar la división de las células precursoras para

utilizarlas como agentes que provoquen la proliferación de las células madre

transformadas.

b)Tratamiento in situ.

Un segundo método de terapia de genes en células somáticas es el

tratamiento in situ o en el mismo lugar. En este procedimiento, se introducen

TERAPIA GÉNICA (www.rincondelasciencias.com) Pedro Fernández García

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portadores de los genes correctores directamente en los tejidos donde se

necesitan los genes. Es la estrategia ideal cuando el efecto está localizado,

pero no puede corregir problemas que afecta a todo el cuerpo.

El tratamiento in situ se está aplicando en varias enfermedades. En el

caso de la fibrosis quística, que afecta a los pulmones, se introducen en los

bronquios portagenes con copias sanas del gen responsable de la fibrosis

quística. Como primer paso en el tratamiento de la distrofia muscular, se ha

inyectado un gen directamente en el tejido muscular en animales, para

comprobar

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