Marco teórico Terapia Genética

Marco teórico Terapia Genética.

En ocasiones un gen es defectuoso o parcialmente incompleto desde el nacimiento, o puede cambiar o mutar durante la vida adulta. Cualquiera de estas variaciones puede interrumpir la manera en que se elaboran las proteínas, lo cual lleva a problemas de salud o enfermedades. Mediante la terapia genética, los científicos pueden hacer una de varias cosas dependiendo del problema existente. Pueden substituir un gen que esté ocasionando un trastorno de salud por uno sano; agregar genes que le ayuden al cuerpo a combatir o a tratar la enfermedad, o desactivar los genes que están ocasionando problemas. La terapia genética se puede realizar tanto como por dentro como por fuera del cuerpo.

Hemos podido observar que en décadas los científicos han estado buscando maneras de modificar genes o de substituir genes defectuosos con genes saludables para tratar, curar o prevenir una enfermedad o afección médica, y en agosto del 2017, estas investigaciones sobre la terapia genética finalmente dieron sus frutos, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado tres productos de terapia genética, los primeros de su clase. “La aprobación de hoy marca otro nuevo logro en el campo de la terapia genética —tanto en el funcionamiento de la terapia genética como en la ampliación su uso a más allá del tratamiento del cáncer, para tratar la pérdida de la visión— y refuerza el potencial de este enfoque innovador para el tratamiento de una amplia gama de enfermedades complicadas. La culminación de décadas de investigación ha dado como resultado la aprobación de tres terapias genéticas este año para tratar a pacientes con enfermedades graves y raras. Creo que la terapia genética se convertirá en un pilar fundamental para tratar, y quizás curar, muchas de nuestras enfermedades más devastadoras e intratables”, afirmó el Dr. Scott Gottlieb, comisionado de la FDA. Luxturna (voretigene neparvovec-rzyl), una nueva terapia genética, para tratar a niños y pacientes adultos con un tipo hereditario de pérdida de la visión que puede causar ceguera. Luxturna es la primera terapia genética administrada directamente aprobada en los Estados Unidos que ataca una enfermedad causada por mutaciones en un gen específico.

Es así como podemos darnos cuenta de la gran ayuda y esperanza que da la terapia genética, y como gracias a todas esas investigaciones y pruebas, las personas con enfermedades genéticas tienen una nueva oportunidad para mejorar su vida.

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