Ensayo Sobre Una Nueva Terapia Para La Esclerosis Lateral Amiotrofica

Un ensayo muestra que una nueva terapia para la esclerosis lateral amiotrófica es segura

Un tratamiento en investigación para una forma hereditaria de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), también llamada enfermedad de Lou Gehrig, ha superado un ensayo clínico de fase temprana de seguridad, según informan los investigadores de la Escuela Universitaria de Medicina de Washington en St. Louis y el Hospital General de Massachusetts.

Los investigadores han demostrado que la terapia no produjo efectos secundarios graves en los pacientes con la enfermedad. Los resultados de la fase 1 del ensayo, disponible en la revista Lancet Neurology, también demuestran que el fármaco fue introducido con éxito en el sistema nervioso central.

El tratamiento utiliza una técnica que apaga el gen mutado que causa la enfermedad. Este enfoque nunca había sido probado contra una enfermedad que daña las células nerviosas en el cerebro y la médula espinal.

Según dice el autor principal y doctor Timothy Miller, profesor asistente de neurología en la Universidad de Washington:

"Estos resultados nos permiten avanzar en el desarrollo de este tratamiento y también sugieren que es hora de pensar en aplicar este mismo enfoque a otros genes mutados que causan trastornos del sistema nervioso central".

"Estos podrían incluir algunas formas de la enfermedad de Alzheimer, enfermedad de Parkinson, enfermedad de Huntington y otras condiciones."

La ELA destruye los nervios que controlan los músculos, que conduce poco a poco a la parálisis. Para el tratamiento de la enfermedad, el único medicamento aprobado por la FDA es el riluzol, que tiene sólo un efecto marginal.

La mayoría de los casos de ELA son esporádicos, pero el 10% están relacionados con mutaciones hereditarias. Los científicos han identificado cambios en 10 genes que pueden causar la ELA y todavía están buscando otros.

El estudio se centró en una forma de ELA causada por mutaciones en un gen llamado SOD1, que representan el 2% de todos los casos de ELA. Los investigadores han encontrado más de 100 mutaciones en el gen SOD1 que causan la ELA.

Según dice el Dr. Miller:

"A nivel molecular, estas mutaciones afectan a las propiedades de la proteína SOD1 en una variedad de formas, pero todas ellas conducen a la ELA".

En lugar de tratar de entender cómo cada mutación causa la ELA, Miller y sus colegas se centraron en el bloqueo de la producción de la proteína SOD1 usando una técnica llamada terapia antisentido.

Para hacer una proteína, las células tienen que copiar las instrucciones de construcción de proteínas del gen. La terapia antisentido bloquea la célula de usar de estas copias, permitiendo a los investigadores silenciar selectivamente los genes individuales.

"La terapia antisentido se ha considerado y probado para una variedad de trastornos durante las últimas décadas".

"Por ejemplo, la FDA aprobó recientemente una terapia antisentido llamada KYNAMRO de la hipercolesterolemia familiar, una enfermedad hereditaria que aumenta los niveles de colesterol en la sangre."

Miller y sus colegas de la Universidad de California-San Diego diseñaron un fármaco antisentido para SOD1 y lo probaron con éxito en un modelo animal de la enfermedad.

Los médicos en el Hospital Barnes-Jewish, Hospital General de Massachusetts, el Hospital Johns Hopkins y el Instituto Neurológico Metodista en Houston dieron terapia antisentido o un placebo a 21 pacientes con ELA SOD1-relacionados. El tratamiento consistió en inyecciones espinales, que duraron 11 horas.

Los científicos no encontraron diferencias significativas entre los efectos secundarios en los grupos

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