Dilemas médicos del uso de la terapia génica en humanos

DILEMAS MÉDICOS DEL USO DE LA TERAPIA GÉNICA EN HUMANOS

La terapia génica se ha desarrollado como un tratamiento alternativo para combatir enfermedades en el mundo, enfrentando desafíos médicos importantes. Según García y González (2008), su auge ha estado acompañado por distintos dilemas que regulan su uso, lo que ha llevado a explorar el uso terapéutico de la ingeniería genética en el tratamiento de enfermedades humanas y sus posibles implicaciones éticas y sociales. Además, Abarca, Trubnykova y Castro (2021) han enfocado sus estudios en ampliar el uso de la terapia y el tratamiento de enfermedades con origen genético. Sin embargo, la ausencia de fuentes relevantes al tema deja un vacío en cuanto a la forma en que se informa a la población sobre tratamientos de este tipo, por lo que se considera que los dilemas médicos sirven como reguladores en el uso de la terapia génica.

Actualmente, el uso de la terapia génica se ha concentrado principalmente en enfermedades genéticas raras y enfermedades hematológicas, extendiéndose hasta el tratamiento del cáncer y enfermedades neurodegenerativas, limitándose solo por las investigaciones existentes y la cantidad de especialistas en el campo. Entre los principales logros se encuentra: El primer trasplante de células genéticamente modificadas en el tratamiento de una enfermedad genética, la distrofia muscular de Duchenne, en 2016 fue un hito importante en el campo. La aprobación de la primera terapia génica para su uso clínico, contra la anemia falciforme, en 2017, El primer uso de terapia génica para corregir una enfermedad genética en un embrión humano, en 2017, etc. Para su uso en pacientes, se deben cumplir ciertos requisitos; como que la enfermedad esté ligada a un solo gen y que sea una opción inviable otro tipo de tratamiento. Existen varias variantes de la terapia génica, como la inserción; modificación y cirugía génica, cada una con sus propios métodos y niveles de fiabilidad. Estos métodos son seguros y eficaces en tratar enfermedades genéticas raras, pero requieren equipos y especialistas en el área antes de poder ser utilizados de manera generalizada en la medicina. En este contexto, es importante mencionar que la regulación de su uso es un factor clave para su implementación en la práctica médica, así como la necesidad de informar adecuadamente a la población sobre esta tecnología.

La terapia génica es una técnica en desarrollo que busca corregir enfermedades genéticas. En la actualidad, aún presenta importantes limitaciones en cuanto a seguridad, costo, eficacia a largo plazo y efectos secundarios. Sin embargo, a pesar de estas limitaciones, la terapia génica tiene un gran potencial para tratar enfermedades genéticas y se espera que en el futuro se encuentren soluciones para mejorar su eficacia, seguridad y accesibilidad. Una de las limitaciones más destacadas es la falta de un vector eficiente para entregar el material genético modificado al organismo, lo que genera la preocupación de alteraciones genéticas no programadas que pueden o no tener efectos negativos en la salud del paciente. Además, aunque la eficacia de la terapia génica es fundamental para su uso en el tratamiento médico, aún hay incertidumbre sobre los posibles efectos negativos y la falta de especialistas resulta en una limitación importante al momento de su aplicación. La terapia génica también enfrenta restricciones que afectan su uso generalizado, como la falta de conocimiento sobre los efectos a largo plazo, la complejidad de la entrega del material genético al organismo, la seguridad y el alto costo. Estas restricciones han llevado a una mayor investigación en el campo de la terapia génica con el objetivo de superarlas y mejorar la eficacia y seguridad de esta técnica en beneficio de los pacientes.

La terapia génica tiene un gran potencial para tratar una amplia variedad de enfermedades, aunque aún se enfrenta a desafíos importantes para hacerla viable a gran escala, siendo los puntos más importantes los elevados costes y la falta de personal calificado. Carl H. June es un científico líder en el campo de la inmunoterapia y terapia génica para tratar el cáncer. Ha desarrollado una terapia génica basada en células T modificadas genéticamente para tratar la leucemia linfocítica aguda, con resultados prometedores en ensayos clínicos. Su investigación es considerada como un paso importante hacia la viabilidad del uso extendido de la terapia génica en el tratamiento del cáncer y es pionero en el uso de esta técnica para aumentar la respuesta inmune contra el cáncer. Además, la FDA ha aprobado varias terapias génicas que se han mostrado prometedoras en ensayos clínicos, como Luxturna, un tratamiento para una forma hereditaria de ceguera, Kymriah, un tratamiento para leucemia linfocítica aguda, y Zolgensma, un tratamiento para una forma de atrofia muscular espinal. Estos éxitos se han centrado en el tratamiento de enfermedades genéticas raras, como la distrofia muscular de Duchenne, la anemia falciforme y la enfermedad de Leber congénita, así como algunos casos aislados de éxito en el tratamiento del cáncer. Sin embargo, se necesita más investigación antes de poder generalizar estos éxitos a más pacientes y enfermedades, lo que muestra que la terapia génica es una técnica en desarrollo y aún hay desafíos importantes que deben superarse para su uso generalizado en el tratamiento de enfermedades.

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