Medicamentos huerfanos

MEDICAMENTOS HUÉRFANOS

MAIRA ALEJANDRA ARBOLEDA GOMEZ

ESTEPHANIA ARDILA MONCADA

IGNACIO CALDERÓN GUTIERREZ

Docente

INSPECCIÓN Y CALIDAD DE MEDICAMENTOS

Asignatura

FACULTAD DE CIENCIAS FARMACEUTICAS Y ALIMENTARIAS

UNIVERSIDAD DE ANTIOQUIA

MEDELLÍN

2017

TABLA DE CONTENIDO

1. INTRODUCCION …………………………………………....………………….3
2. OBJTEVOS………………………………………………………………………4

1. Objetivo general……………..…………………………………………...4
2. Objetivos específicos .…………………………………………………..4

1. MARCO TEORICO……………………………………………………………...5

1. Concepto de enfermedad……...………………………………………..5
2. El concepto de rareza. ……..…………………………….…………..…5
3. Características comunes de las enfermedades raras………………..6
4. Clarificación de algunos conceptos relacionados…………………….7
5. Concepto de medicamento……………………………………………...7
6. Concepto medicamentos huérfanos…………………………………...7

1. ESTADO DEL ARTE…………………………………………………...............9
2. DESARROLLO DEL TEMA…………………………………………………...11
3. CONCLUSIONES………………………………………………………………13
4. REFERENCIAS…………………………………………………………………14

1. INTRODUCCIÓN.

Los medicamentos huérfanos son los que se emplean en el diagnóstico, prevención o tratamiento de enfermedades raras o poco comunes, aquellas con una prevalencia muy baja, que no afectan a más de cinco personas por cada 10.000 habitantes.

Los llamados 'medicamentos huérfanos' van dirigidos a tratar afecciones tan infrecuentes que los fabricantes no están dispuestos a comercializarlos bajo las condiciones de mercado habituales.

La mayoría de las enfermedades raras son enfermedades genéticas que se manifiestan en la edad infantil; otras son cánceres poco frecuentes, enfermedades auto-inmunitarias, malformaciones congénitas o enfermedades tóxicas e infecciosas, entre otras categorías. Son enfermedades crónicas de carácter progresivo con elevada morbi-mortalidad y alto grado de discapacidad (1), (2).

Las personas que padecen estas enfermedades tan poco frecuentes tienen los mismos derechos a disponer de un tratamiento seguro y eficaz que los pacientes con enfermedades comunes; sin embargo, desarrollar terapias para ellas constituye un gran reto que las empresas privadas no pueden asumir sin ayuda. (4)

Según estimaciones de la Organización Mundial de la Salud (OMS) existen alrededor de cinco mil enfermedades consideradas raras –el 80% de origen genético–, y se estima que un 7% de la población mundial podría sufrir alguna de estas patologías, que en la mayoría de los casos tardan mucho tiempo en ser diagnosticadas. (4)

1. OBJETIVOS.

2.1 Objetivo general

• Analizar el estado actual de los medicamentos huérfanos y su problemática en Colombia evaluando el impacto económico que supone el tratamiento farmacológico específico de las enfermedades huérfanas.

2.2 Objetivos específicos

• Analizar las pocas oportunidades que presentan los pacientes que padecen enfermedades raras a la hora de la obtención de medicamentos huérfanos por su costo económico.

• Conocer la mayor problemática que se presenta en Colombia con los medicamentos huérfanos y la dificultad para adquirirlos.

• Definir los derechos de los pacientes a la hora de necesitar diagnósticos, tratamientos, medicamentos y procedimientos que no estén incluidos en el plan obligatorio de salud.

• Tener conocimiento de la Ley 715 de 2001 y las demás normas que financien la atención de la población pobre no asegurada y de los afiliados al Régimen Subsidiado en lo no cubierto con subsidios a la demanda.

1. MARCO TEORICO

3.1. Concepto de enfermedad.

La definición general de enfermedad: una enfermedad es una deficiencia de salud o una condición de funcionamiento anoral.es una condición patológica de una parte, órgano o sistema de organismo resultante de varias causas, tales como una infección, un defecto genético o estrés medioambiental, y se caracteriza por un conjunto de signos identificables o síntomas

Un paciente se definirá a sí mismo como afectado o por una enfermedad o por un desorden.

3.2. El concepto de rareza.

1. Cifras de rareza.

 “Una enfermedad rara es una enfermedad que aparece poco frecuentemente o raramente en la población”. Para ser considerada como rara, cada enfermedad específica solo puede afectar a un número limitado de la población total, definido en Europa como menos de 1 de entre 2.000 ciudadanos (EC Regulation on Orphan Medicinal Products). Esta cifra también se puede expresar como 500 pacientes por cada enfermedad rara en una población de 1.000.000 de ciudadanos. Aunque 1 de 2.000, parece muy poco, en una población total de 459 millones de ciudadanos, esto podría significar nada menos que 230.000 individuos para cada enfermedad rara. Es importante subrayar que el número de pacientes de enfermedades raras varía considerablemente de una enfermedad a otra, y que la mayoría de la gente representada por las estadísticas en este campo sufre de enfermedades aún más raras, enfermedades que afectan solo a una de cada 100,000 personas o menos. Las enfermedades más raras solo afectan a unos miles, cientos o incluso a solo un par de docenas de pacientes. Estas “rarísimas enfermedades” aíslan especialmente a los pacientes y a sus familias y les hacen vulnerables. Hay que notar que la mayoría de los cánceres, incluyendo los cánceres que afectan a los niños, son enfermedades raras. A pesar de la rareza de cada enfermedad rara, siempre sorprende al público descubrir que, de acuerdo con una bien - aceptada estimación), “unos 30 millones de personas tienen una enfermedad rara en los 25 países europeos”, lo que significa que de 6% a 8% de la población total europea son pacientes con enfermedades raras. Esta cifra es el equivalente al total de habitantes de los Países Bajos, Bélgica y Luxemburgo. Muchas enfermedades raras están resumidas como “otros desórdenes endocrinos y metabólicos” y en consecuencia, con pocas excepciones, es difícil registrar a la gente con una enfermedad rara, sobre una base nacional o internacional, y de una manera fiable y armonizada”. En el caso de cánceres raros, muchos registros no publican datos suficientes que echen abajo cifras de tumores raros por tipo, aun cuando esta información podría estar disponible por el examen patológico del tejido eliminado durante la operación. Hay que notar que todos y cada uno de nosotros es, estadísticamente hablando, un portador de 6 a 8 anormalidades genéticas, que son, generalmente pero no siempre, recesivos en su transmisión. Estas anormalidades generalmente no tienen consecuencias, pero si dos individuos portadores de la misma anormalidad genética tienen hijos, estos pueden verse afectados.

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