MONOGRAFIA

Terapia Génica

En la actualidad, la medicina tradicional no puede ofrecer una solución efectiva para muchas patologías, y con la necesidad de resolver estas; se ha profundizado en el conocimiento de los mecanismos genéticos y celulares como un instrumento para la terapéutica.

A través de la tecnología de recombinación genética, los científicos son capaces de alterar el material genético de organismos introduciendo ADN externo de la misma o de diferente especie. La ingeniería genética ha desarrollado un nuevo tipo de terapia que consiste en la administración de material genético en pacientes con la intención de corregir un defecto genético específico o de prevenir enfermedades, atacando la causa del defecto directamente. La terapia génica usa la ingeniería genética para introducir o eliminar genes específicos alterando o suplementando la acción de un gen anormal, reparándolo, introduciendo un gen que añada nuevas funciones o regule la actividad de otro genes actuando de forma terapéutica (Rodríguez, 2003, p.70).El uso de la Terapia Génica puede traer consecuencias beneficiosas, pero también graves para las personas tratadas y para las futuras generaciones. El uso de este procedimiento tiene implicaciones sociales y éticas que han generado gran preocupación al personal médico e investigadores especialistas en el tema (García & González, 2008, p.2). La terapia en células germinales ha sido realizada, hasta ahora, únicamente en animales. Técnicamente, la terapia en células germinales es más difícil que en células somáticas, ya que se debe demostrar que no va a haber efectos adversos en el desarrollo (Rodríguez, 2003, p.73). La posibilidad de su aplicación constituye un problema de carácter científico y ético, pues existen limitaciones en relación con la tecnología para la manipulación de este tipo de células y además esta modificación pasaría a todas las células de la descendencia (García & González, 2008, pp.3-4).

Se han observado pequeños avances en las investigaciones y los ensayos de Terapia Génica realizados hasta ahora, aunque los logros han sido limitados. Uno de los elementos que limitan el desarrollo de la Terapia Génica se basa en que este procedimiento puede ser empleado en el tratamiento de múltiples enfermedades; sin embargo, su aplicación está matizada por determinados factores que condicionan su uso. Estos factores son los siguientes: Tipo de Herencia, patrón de herencia, naturaleza de la mutación que causa la enfermedad, control de la expresión génica, tamaño del gen que se inserta en el vector y tejido donde se manifiesta la enfermedad (García & González, 2008, p.5).

1. Tipo de herencia: las enfermedades mendelianas, determinadas por la acción de un único gen, son mejores candidatas que las enfermedades multifactoriales que, además de depender de la acción conjunta de varios

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